杜麗群委員

為罕見病患者點亮希望之光

“每個生命都彌足珍貴，每個患者都需要呵護。”去年12月，2021年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整結(jié)果公布，治療脊髓性肌萎縮癥的一款注射液藥物順利進入新版醫(yī)保目錄，價格從70萬元一針降到3.3萬元。得知這個消息，廣西南寧市第四人民醫(yī)院艾滋病科護士長杜麗群委員興奮不已、由衷點贊。

杜麗群委員多年關(guān)注罕見病患者的生命健康權(quán)保障問題。“罕見病的臨床病例少、治療經(jīng)驗少，存在高誤診、高漏診、用藥難等問題。”為此，杜麗群委員深入走訪一線醫(yī)務工作者、患者及其家屬，起草了關(guān)于進一步加強罕見病醫(yī)療保障力度的提案。

“調(diào)研發(fā)現(xiàn)，當前社會對罕見病的認識還不充分。大約80％的罕見病是遺傳病，如果能夠提前進行有關(guān)篩查，可以降低罕見病發(fā)生率和遠期健康損害。”杜麗群委員說，罕見病防治應以預防為主，要從源頭把關(guān)，在婚檢、產(chǎn)檢、新生兒篩查等環(huán)節(jié)設(shè)置罕見病預防等有關(guān)內(nèi)容。

“繼續(xù)推進更多罕見病藥品進入國家醫(yī)保藥品目錄、降低治療費用，也是推動罕見病治療的關(guān)鍵一環(huán)。”杜麗群委員在走訪了許多罕見病患者后，在調(diào)研筆記中寫下這樣一段話：“今年年初，我見到一名6歲的罕見病患兒，他的母親欣喜地告訴我，注射液從70萬元一針降到3.3萬元一針，這讓整個家庭看到了希望，孩子的笑容也多了起來。我聽后很受鼓舞。”

杜麗群委員了解到，降價前，通過廣西婦幼保健院注射這一藥品的患者僅2名，降價后已有20多位患者開始使用，還有更多患者正陸續(xù)登記用藥。“健全完善針對罕見病的多層次醫(yī)療保障體系，在醫(yī)保方面設(shè)立‘罕見病診療費用包’等，將有助于減輕罕見病患者用藥負擔，改善罕見病患者的生活質(zhì)量。”她說。

今年全國兩會上，杜麗群委員積極分享自己的調(diào)研與思考。她說：“近些年，各方面對大病、常見病救治的關(guān)注度日益提升，我希望也有越來越多的人關(guān)心關(guān)愛罕見病患者，給予他們更多的溫暖和幫助。”

（本報記者馬蘇薇、龐革平）